La ricerca sulla cura funzionale per il diabete di tipo 1 fa un passo avanti: gli studi a lungo termine con VX-880 mostrano pazienti che raggiungono l'indipendenza dall'insulina

Vertex presenta i risultati positivi e aggiornati di VX-880 dallo studio di fase 1/2 in corso

Studio di Fase 1/2 in corso nel diabete di tipo 1, in occasione della

Associazione Europea per lo Studio del Diabete 59° Meeting Annuale

- tutti i pazienti trattati con VX-880 nelle parti A e B hanno dati di follow-up oltre il 90° giorno e hanno dimostrato l'incisione delle cellule dell'isoletta e la produzione di insulina sensibile al glucosio

- tutti i pazienti hanno mostrato miglioramenti in tutte le misure di controllo del glucosio, tra cui la diminuzione dell'HbA1c, l'aumento del tempo di permanenza nel range della glicemia e la riduzione o l'eliminazione dell'uso di insulina

- i due pazienti con almeno 1 anno di follow-up hanno soddisfatto i criteri per l'endpoint primario di eliminazione degli eventi ipoglicemici gravi (SHE) e di HbA1c <7,0%

- vX-880 è stato generalmente ben tollerato

-il dosaggio concomitante della Parte C è ben avviato

BOSTON--(BUSINESS WIRE)--3 ottobre 2023-- Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) ha presentato oggi i dati a più lungo termine sui pazienti dosati nelle Parti A e B del suo studio clinico di Fase 1/2 di VX-880, una terapia sperimentale a base di cellule staminali isolate e completamente differenziate nelle persone con diabete di tipo 1 (T1D) con ridotta consapevolezza ipoglicemica ed eventi ipoglicemici gravi (SHE). Prima del trattamento con VX-880, tutti i sei pazienti arruolati avevano un T1D di lunga data senza secrezione endogena di insulina, richiedevano una media di 34,0 unità di insulina al giorno e avevano una storia di eventi ipoglicemici gravi ricorrenti (SHE) nell'anno precedente lo screening.

Tutti i pazienti delle Parti A e B hanno ora più di 90 giorni di follow-up e hanno dimostrato l'incisione delle cellule dell'isolotto e la produzione di insulina endogena che risponde al glucosio nel test di tolleranza al pasto misto (MMTT) del 90° giorno. Tutti i pazienti hanno dimostrato un miglioramento del controllo glicemico in tutte le misure, compresa la diminuzione dell'HbA1c, il miglioramento del tempo di intervallo nel monitoraggio continuo dell'insulina e la riduzione o l'eliminazione dell'uso di insulina esogena.

I due pazienti con almeno 12 mesi di follow-up dopo l'infusione di VX-880, che erano quindi valutabili per l'endpoint primario di efficacia dello studio, hanno soddisfatto i criteri per l'endpoint primario dell'eliminazione di SHE tra il 90° giorno e il 12° mese con un'HbA1c <7,0%. Il primo paziente ha raggiunto l'indipendenza dall'insulina al Giorno 270 e fino al Mese 24. Si tratta di un paziente affetto da T1D da quasi 42 anni, che prima dell'arruolamento nello studio assumeva 34 unità di insulina esogena al giorno. Il secondo paziente ha raggiunto l'indipendenza dall'insulina al 180° giorno fino al 12° mese. Si tratta di un paziente con T1D da 19 anni che, prima dell'arruolamento nello studio, assumeva 45,1 unità di insulina esogena al giorno. A partire dal Mese 15, questo paziente è stato avviato a quattro unità di insulina basale al giorno, a discrezione dello sperimentatore. Dopo la data di interruzione dei dati, un terzo paziente ha raggiunto l'indipendenza dall'insulina al 180° giorno.

Il VX-880 è stato generalmente ben tollerato in tutti i pazienti somministrati fino ad oggi. La maggior parte degli eventi avversi (AE) sono stati lievi o moderati e non ci sono stati AE gravi legati al trattamento con VX-880. Come precedentemente riportato, un soggetto ha avuto delle SHE nel periodo perioperatorio. Non ci sono state altre SHE nello studio.

"Continuiamo a stupirci dei dati impressionanti del programma VX-880, come dimostrano i miglioramenti in tutti i pazienti trattati in tutte le misure glicemiche", ha detto Trevor Reichman, Dottore in Chirurgia dell'Università di Toronto. "Questo rappresenta una terapia sperimentale incredibilmente promettente, con un potenziale di vasta portata"

"Questi dati sono particolarmente significativi nel contesto del nostro programma sperimentale sulla T1D, in quanto queste stesse cellule VX-880 sono alla base del nostro programma VX-264 cells-plus-device e del nostro programma di cellule islamiche ipoimmuni", ha dichiarato Carmen Bozic, M.D., Vicepresidente esecutivo, Sviluppo Globale dei Medicinali e Affari Medici, e Chief Medical Officer di Vertex. "Ci stiamo muovendo con urgenza per portare queste terapie potenzialmente trasformative ai pazienti in attesa"

Questi dati sono stati presentati durante il 59° Meeting Annuale dell'Associazione Europea per lo Studio del Diabete, il 3 ottobre 2023, ad Amburgo, Germania, come presentazione orale, "Glucose-Dependent Insulin Production and Insulin-Independence in Patients with Type 1 Diabetes Infused with Stem Cell-Derived, Fully Differentiated Islet Cells (VX-880)" (abstract/pubblicazione #449).

Informazioni sui programmi T1D di Vertex in sviluppo clinico

Informazioni su VX-880
VX-880 è una terapia sperimentale a base di cellule staminali allogeniche, completamente differenziate e produttrici di insulina, prodotta con una tecnologia proprietaria. VX-880 è in fase di valutazione per i pazienti affetti da T1D con ridotta consapevolezza ipoglicemica e ipoglicemia grave. VX-880 ha il potenziale di ripristinare la capacità dell'organismo di regolare i livelli di glucosio, ripristinando la funzione delle cellule dell'isolotto pancreatico, compresa la produzione di insulina sensibile al glucosio. VX-880 viene somministrato mediante infusione nella vena porta epatica e richiede una terapia immunosoppressiva cronica per proteggere le cellule dell'isoletta dal rigetto immunitario. La sperimentazione di VX-880 si è estesa ad altri siti, attualmente attivi e in fase di arruolamento negli Stati Uniti, Canada, Regno Unito, Germania, Norvegia, Svizzera, Italia, Paesi Bassi e Francia.

A VX-880 è stata recentemente concessa la designazione PRIME dall'Agenzia Europea dei Medicinali nel marzo 2023, oltre alla designazione Fast Track dalla FDA statunitense nel marzo 2021. La designazione PRIME viene concessa a nuove terapie innovative che hanno dimostrato il potenziale per affrontare in modo significativo un'esigenza medica non soddisfatta.

Informazioni sullo studio clinico di fase 1/2 di VX-880
Lo studio clinico è uno studio di fase 1/2, multicentrico, a braccio singolo, in aperto, su pazienti affetti da T1D con ridotta consapevolezza ipoglicemica e ipoglicemia grave. Lo studio è concepito come una sperimentazione clinica sequenziale in più parti per valutare la sicurezza e l'efficacia di VX-880. Circa 17 pazienti saranno arruolati nello studio clinico. L'arruolamento nella Parte C dello studio è in corso e sono stati somministrati più pazienti.

Informazioni su VX-264
VX-264 è una terapia cellulare sperimentale in cui le isole derivate da cellule staminali umane allogeniche sono incapsulate in un dispositivo ad array di canali progettato per proteggere le cellule dal sistema immunitario dell'organismo. VX-264 è progettato per essere impiantato chirurgicamente ed è attualmente in fase di valutazione per i pazienti con T1D.

Informazioni sulla sperimentazione clinica di fase 1/2 di VX-264
La sperimentazione clinica è uno studio di fase 1/2, a braccio singolo, in aperto, su pazienti affetti da T1D. Si tratterà di uno studio clinico sequenziale in più parti per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di VX-264. Circa 17 pazienti saranno arruolati nello studio clinico globale. L'arruolamento in questo studio è in corso.

Informazioni sul diabete di tipo 1
Il diabete di tipo 1 deriva dalla distruzione autoimmune delle cellule isolate del pancreas che producono insulina, con conseguente perdita della produzione di insulina e compromissione del controllo della glicemia. L'assenza di insulina provoca anomalie nel modo in cui l'organismo elabora i nutrienti, portando a livelli elevati di glucosio nel sangue. La glicemia elevata può portare alla chetoacidosi diabetica e, nel tempo, a complicazioni come malattie/insufficienze renali, malattie oculari (compresa la perdita della vista), malattie cardiache, ictus, danni ai nervi e persino la morte.

A causa delle limitazioni e delle complessità dei sistemi di somministrazione dell'insulina, può essere difficile raggiungere e mantenere l'equilibrio nel controllo del glucosio nelle persone con T1D. Gli attuali standard di cura non affrontano le cause sottostanti della malattia e le opzioni di trattamento oltre all'insulina per la gestione del T1D sono limitate; attualmente non esiste una cura per il diabete.

Informazioni su Vertex
Vertex è un'azienda biotecnologica globale che investe nell'innovazione scientifica per creare farmaci trasformativi per le persone affette da gravi malattie. L'azienda ha diversi farmaci approvati che trattano la causa di fondo della fibrosi cistica (FC) - una malattia genetica rara e pericolosa per la vita - e ha diversi programmi clinici e di ricerca in corso nella FC. Oltre alla fibrosi cistica, Vertex ha una solida pipeline clinica di terapie sperimentali a base di piccole molecole, mRNA, cellule e terapie genetiche (compreso l'editing genico) in altre gravi malattie in cui ha una profonda conoscenza della biologia umana causale, tra cui la malattia falciforme, la beta talassemia, la malattia renale mediata da APOL1, il dolore acuto e neuropatico, il diabete di tipo 1 e la carenza di alfa-1 antitripsina.

Fondata nel 1989 a Cambridge, nel Massachusetts, la sede globale di Vertex si trova ora nell'Innovation District di Boston e la sede internazionale è a Londra. Inoltre, l'azienda ha siti di ricerca e sviluppo e uffici commerciali in Nord America, Europa, Australia e America Latina. Vertex è costantemente riconosciuta come uno dei migliori posti di lavoro del settore, tra cui 13 anni consecutivi nella lista dei Top Employers della rivista Science e una delle 100 Best Companies to Work For di Fortune. Per aggiornamenti sull'azienda e per saperne di più sulla storia di innovazione di Vertex, visiti il sito www.vrtx.com o ci segua su Facebook, Twitter, LinkedIn, YouTube e Instagram.

Nota speciale relativa alle dichiarazioni previsionali
Questo comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali come definite nel Private Securities Litigation Reform Act del 1995, come modificato, incluse, senza limitazioni, (i) le dichiarazioni di Carmen Bozic, M.D., e Trevor Reichman, M.D., in questo comunicato stampa, (ii) i nostri piani, le aspettative e i potenziali benefici di VX-880 e VX-264, e (iii) i nostri piani per il dosaggio e l'arruolamento dei pazienti. Sebbene Vertex ritenga che le dichiarazioni previsionali contenute nel presente comunicato stampa siano accurate, queste dichiarazioni previsionali rappresentano le convinzioni dell'azienda solo alla data del presente comunicato stampa e vi sono numerosi rischi e incertezze che potrebbero far sì che gli eventi o i risultati effettivi differiscano materialmente da quelli espressi o impliciti in tali dichiarazioni previsionali. Tali rischi e incertezze includono, tra l'altro, che i dati di un numero limitato di pazienti potrebbero non essere indicativi dei risultati finali degli studi clinici, che i dati dei programmi di ricerca e sviluppo dell'azienda potrebbero non supportare la registrazione o l'ulteriore sviluppo dei suoi composti a causa della sicurezza, dell'efficacia e di altri rischi elencati sotto il titolo "Fattori di rischio" nell'ultima relazione annuale di Vertex e nelle successive relazioni trimestrali depositate presso la Securities and Exchange Commission all'indirizzo www. Sec.gov. sec.gov e disponibile sul sito web dell'azienda www.vrtx.com. Non si deve fare eccessivo affidamento su queste dichiarazioni o sui dati scientifici presentati. Vertex declina qualsiasi obbligo di aggiornare le informazioni contenute in questo comunicato stampa nel momento in cui si rendono disponibili nuove informazioni.

(VRTX-GEN)

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Fonte: Vertex Pharmaceuticals Incorporated